Biomedizinische Innovationen und klinische Forschung – Wettbewerbs- und Regulierungsfragen. Innovationsreport

Die klinische Forschung ist ein bedeutsamer Teil der Entwicklung von neuen Arzneimitteln, Medizinprodukten und anderen Therapiemethoden, etwa chirurgischen Prozeduren. Sie umfasst verschiedene Typen von Studien an Menschen, mit denen – bei unterschiedlichen Schwerpunktsetzungen – die Wirksamkeit und Sicherheit der neuen Produkte und Verfahren geprüft werden. Die ermittelten Daten werden einerseits für Anträge auf Marktzulassung neuer Verfahren verwendet, andererseits aber auch, um die Versorgungspraxis zu verbessern, indem Fragen aus der klinischen Praxis beantwortet und bereits eingeführte Verfahren zielgenauer und effizienter eingesetzt werden. Insbesondere die großen Patientenstudien, welche für die Marktzulassung von Arzneimitteln gefordert werden, sind mit hohem Aufwand und erheblichen Kosten verbunden. Andererseits bedeuten sie auch einen nicht unerheblichen Faktor für den Arbeitsmarkt für Forscher und Studienpersonal. Trotz international anerkannter und weitgehend in Gesetze gegossener Richtlinien bestehen national deutliche Unterschiede in ihrer Umset-zung. Der vorhandene Spielraum eröffnet den Staaten die Möglichkeit, die Bedingungen für die klinische Forschung am Standort zu optimieren, es besteht aber auch die Gefahr, dass die klinische Forschung in Länder mit günstigeren Bedingungen abwandern könnte.
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Gegenstand und Ziel der Untersuchung
Die deutsche Politik hat wichtige Schritte unternommen, um die klinische Forschung in Deutschland zu stärken, die Industrie beklagt jedoch teilweise weiterhin Wettbewerbsnachteile gegenüber anderen Ländern. Zwar stieg die Zahl klinischer Studien in den vergangenen Jahren an, die Zunahme war aber in einigen konkurrierenden Ländern deutlich größer. Dies könnte auf Dauer Auswirkungen auf die Beschäftigung und auf die Versorgung der Patienten mit innovativen Medikamenten haben, da neue Produkte bevorzugt in denjenigen Ländern eingeführt werden, in denen bereits die klinischen Studien stattgefunden haben.
Die traditionellen Verfahrensweisen in der klinischen Forschung werden zusätzlich durch neuartige, meist biotechnologische Therapiemethoden, z.B. Gen oder Zelltherapien oder monoklonale Antikörper, oder auch durch die Nanomedizin infrage gestellt, zu denen das existierende Wissen noch relativ gering ist und die deshalb besondere Risiken für Patienten und Studienteilnehmer bergen können. Bei diesen neuartigen Verfahren schreitet die wissenschaftliche Entwicklung sehr schnell voran, sodass die Rahmenbedingungen insbesondere zum Schutz der Probanden, welche an klinischen Prüfungen teilnehmen, immer wieder geprüft und ggf. an aktuelle Herausforderungen angepasst werden müssen, ohne aber die Durchführung von klinischen Studien in Deutschland zu sehr zu behindern.
Die Beschreibung und Bewertung der verschiedenen Standortbedingungen der klinischen Forschung und eine vertiefte Analyse für den Bereich der biomedizinischen Innovationen waren Ziel des im Juni 2009 abgeschlossenen Projekts.

INHALT
ZUSAMMENFASSUNG 5
I. HINTERGRUND UND METHODIK 13
1. Übersicht 13
2. Analyserahmen 14
2.1 Klinische Forschung 14
2.2 Klinische Forschung im Kontext von Grundlagenforschung, translationaler und Versorgungsforschung 17
3. Arbeitsdefinition für Innovation im biomedizinischen Bereich 21
3.1 Arzneimittelgesetz 21
3.2 Medizinproduktegesetz 22
3.3 EU-Regulierung 23
3.4 Fazit: »Innovation« im Sinn der Studie 24
4. Methodisches Vorgehen 25
4.1 Zielsetzungen und Methodik 25
4.2 Details zu einzelnen Arbeitsschritten 26

II. REGULIERUNGSRAHMEN 29
1. Arzneimittel 29
1.1 Regulierung auf europäischer Ebene 30
1.2 Arzneimittelgesetz 31
1.3 GCP-Verordnung 32
1.4 AMG-Kostenverordnung 32
1.5 Genehmigungsverfahren für Studien 33
2. Medizinprodukte 35
3. Bewertung des Regulierungsrahmens 38

III. DEUTSCHLAND ALS STANDORT FÜR KLINISCHE FORSCHUNG 43
1. Ausgangssituation und generelle Herausforderungen der klinischen Forschung in Deutschland 43
2. Jüngere Entwicklungen und Initiativen zur Stärkung der klinischen Forschung 46
2.1 Förderung klinischer Forschung in Deutschland 47
2.2 Förderung klinischer Forschung in Europa 48
3. Ergebnisse der Entwicklungen und aktueller Stand 49
3.1 Quantitative Entwicklung klinischer Studien 49
3.2 Forschungsinfrastruktur 51
3.3 Aus-, Weiter- und Fortbildung klinischer Forscher 55
3.4 Probanden- und Patientensicherheit 57
3.5 Wertschätzung klinischer Forschung 62
3.6 Integration der klinischen Forschung in die medizinische Forschung 63
3.7 Einbettung der klinischen Forschung in das System der Krankenversorgung 66

IV. HERAUSFORDERUNGEN FÜR DIE KLINISCHE FORSCHUNG DURCH NEUARTIGE THERAPIEVERFAHREN 69
1. Bedeutung 70
2. Herausforderungen 73
2.1 Neuartigkeit der Wirkmechanismen 73
2.2 Qualität der Produkte 74
2.3 Sicherheit der Produkte 75
2.4 Forschungspraktische Fragen 76
2.5 Ethik 78
2.6 Sonstige Herausforderungen 78
3. Bewertung der existierenden Regulierung 79
3.1 Regulatorische Einordnung neuartiger Wirkstoffe 79
3.2 Besonderheiten der Zulassung von Arzneimitteln für neuartige Therapien 79
3.3 Leitlinien zur Minimierung des Risikos für Probanden in klinischen Studien 80
3.4 Anforderungen an klinische Studien mit neuartigen Verfahren 81

V. INTERNATIONALE LÖSUNGSANSÄTZE 83
1. Rahmenbedingungen der klinischen Forschung im internationalen Vergleich 83
1.1 Finanzierung klinischer Forschung 83
1.2 Finanzierung der Gesundheitsversorgung 86
1.3 Fazit zu den Rahmenbedingungen 87
2. Bedingungen und Lösungsansätze in den einzelnen Ländern 90
2.1 Vereinigtes Königreich 90
2.2 Schweden 92
2.3 Frankreich 95
2.4 USA 95
2.5 China 98
2.6 Erfahrungen aus weiteren Ländern 101
3. Fazit zum internationalen Vergleich 104

VI. SCHLUSSFOLGERUNGEN UND HANDLUNGSOPTIONEN 107
1. Situation der klinischen Forschung am Standort Deutschland 107
2. Infrastruktur 109
2.1 Institutionen 109
2.2 Register 111
3. Förderung klinischer Studien 112
4. Aus- und Weiterbildung 113
5. Einbettung der klinischen Forschung in das Gesundheitssystem 114
5.1 Nutzen für die Gesundheitsversorgung 115
5.2 Nutzung der Ergebnisse klinischer Forschung 118
5.3 Translationale Forschung als Bindeglied zwischen Grundlagen- und klinischer Forschung 119

VII. LITERATUR 121

VIII. ANHANG 129
1. Tabellenverzeichnis 129
2. Abbildungsverzeichnis 130
3. Abkürzungen 131
4. Befragte Sachverständige (Interviews, Workshop) 134